李春富的团队以前也曾尝试治疗JMML病人,但在2014年前,所有治疗的JMML患儿无一例生存。
2014年4月,受到国外临床研究的启迪,李春富开始尝试用地西他滨和造血干细胞移植两者结合起来治疗JMML。效果令人鼓舞,包括小宇在内,李春富团队目前治疗了14例JMML病童,除了一例因移植失败无力再次移植而死亡外,其余13例病人均已存活,无一例复发,并无中度以上并发症,存活最长的已达39个月。
李春富解释,JMML病人通常甲基化水平很高,而使用去甲基化药物能抑制癌细胞生长,有利于造血干细胞的移植。另一方面,甲基化水平高也有利于癌细胞发生“免疫逃逸”,使用地西他滨也能降低肿瘤复发的几率。
李春富的团队在使用去甲基化药物的同时,还首创了互补性移植方法,为14名移植患儿同时输注父母造血干细胞与非亲缘脐血,两种造血干细胞“适者生存”,为患儿提供了“双保险”。最终,这些患儿一半以上非血缘脐带血成功植入,剩下的患儿父母半相合造血干细胞成功植入。